Capture d'écran / TVA Nouvelles / Agence QMI
Un nouveau médicament qui pourrait grandement améliorer la vie des patients atteints d'une maladie génétique très rare, le syndrome de Morquio de type A, n'est pas remboursé par la Régie de l'assurance maladie. Le problème, c'est qu'il coûte entre 200 000 $ et 300 000 $ par année aux patients qui en ont réellement besoin.
Un nouveau médicament qui pourrait grandement améliorer la vie des patients atteints d'une maladie génétique très rare, le syndrome de Morquio de type A, n'est pas remboursé par la Régie de l'assurance maladie. Le problème, c'est qu'il coûte entre 200 000 $ et 300 000 $ par année aux patients qui en ont réellement besoin.
L'équipe du docteur John Mitchell de l'Hôpital de Montréal pour enfants effectue depuis deux ans et demi des essais cliniques pour ce médicament, le VIMZIM, qui vient d'être approuvé par Santé Canada. Ce produit réduit la progression du syndrome de Morquio de type A, une maladie génétique très rare du métabolisme.
«Ça affecte tes os, ton métabolisme, ta mobilité. Je n'ai pas de problèmes d'audition, de vue comme je pourrais en avoir. J'ai plus des problèmes d'articulation», explique Mélissa Bilodeau, atteinte du syndrome.
Autre caractéristique de la maladie: Mélissa a cessé de grandir à l'âge de 10 ans. Elle en a aujourd'hui 21 et mesure 4 pieds, soit 1,2 m. Son frère de 18 ans est aussi atteint de la maladie.
«De voir mes enfants souffrir, les chirurgies, tout le temps passé à l'hôpital, on fait le deuil d'une vie normale», commente Geneviève Poulin, la mère de Mélissa. Il y aurait entre 50 et 100 personnes touchées par cette maladie au Canada, mais c'est au Québec que l'incidence est la plus élevée, avec de 35 à 40 patients.
Pour participer à l'essai clinique, le critère de base, c'était de pouvoir marcher, ce que ne peut faire le frère de Mélissa Bilodeau, qui est en fauteuil roulant. Étant donné son âge, elle sera transférée à l'Hôpital général de Montréal en septembre et ne pourra peut-être plus recevoir gratuitement le VIMIZIM, qui coûte très cher.
«Il faut absolument que ce soit remboursé par la RAMQ parce qu'il n'y a personne qui est capable de se payer ça», croit le Dr John Mitchell, endocrinologue à l'Hôpital de Montréal pour enfants.
Le Dr Mitchell va se battre pour que la Régie de l'assurance maladie rembourse le médicament à tous les patients, ce qui pourrait totaliser jusqu'à 12 millions de dollars annuellement.
«Si on peut enlever de la douleur à un enfant, à un adulte, peu importe... Tout le monde mérite de ne pas avoir de souffrance.»
-D'après un reportage d'Harold Gagné
